WACKER BIOTECH liefert Wirkstoff zur Behandlung von Zwergwuchs bei Kindern

Wacker Biotech hat einen Meilenstein bei der Unterstützung des TransCon™-CNP-Programms von Ascendis Pharma erreicht. Nach dem Erfolg der klinischen Phase 1 hat Ascendis Pharma in den USA die Einleitung einer globalen Phase-2-Studie für TransCon™ CNP bei Kindern mit Achondroplasie, der häufigsten Form von Zwergwuchs, beantragt. Die Arzneimittelsubstanz, ein mit der TransCon™-Technologie konjugiertes Peptid, wird von der Wacker Biotech GmbH in Jena hergestellt. Rund 250.000 Patienten weltweit leiden unter Achondroplasie, für die es bisher keine von der FDA (U.S. Food and Drug Administration) und der EMA (European Medicines Agency) zugelassene Therapie gibt. Das dänische Biotech-Unternehmen Ascendis Pharma arbeitet daran, diese Lücke zu schließen und den signifikanten medizinischen Bedarf zu decken, indem es TransCon™ CNP entwickelt. Die Arzneimittelsubstanz soll alle Aspekte von Achondroplasie mittels einer wöchentlichen Dosis behandeln. Unterstützt wird das Unternehmen dabei von der Wacker Biotech GmbH, die den Wirkstoff TransCon™ CNP für Ascendis herstellt. Nach einer erfolgreichen klinischen Phase 1 wurde nun der Antrag auf Einleitung einer globalen Phase-2-Studie für TransCon™ CNP bei Kindern mit Achondroplasie bei der FDA eingereicht.

„Wir freuen uns sehr, dass wir Ascendis Pharma bei der Versorgung der klinischen Studien für TransCon™ CNP bei Kindern mit Achondroplasie unterstützen können. Die Wacker Biotech GmbH versteht sich als zuverlässiger Partner für Arzneimittelhersteller und Biotech-Firmen bei der Entwicklung und Herstellung von Biopharmazeutika nach internationalen GMP-Standards“, sagt Dr. Susanne Leonhartsberger, seit 1. April 2020 Geschäftsbereichsleiterin von WACKER BIOSOLUTIONS. „Wir beherrschen die biotechnologische Herstellung von Wirkstoffen im kleinen wie im großen Maßstab, für klinische Entwicklungsphasen zur Zulassung eines Medikaments, aber auch für die spätere kommerzielle Marktversorgung.“

Die Zusammenarbeit mit Ascendis Pharma besteht seit 2017. Der Prozess zur Herstellung des Wirkstoffkandidaten auf Basis der Ascendis-Pharma-eigenen TransCon™Technologie wurde zu Beginn der Partnerschaft erfolgreich zur Wacker Biotech GmbH nach Jena transferiert. Die Herstellung der Arzneimittelsubstanz TransCon™ CNP erfolgt dort nach den Regeln der Pharma-GMP (Good Manufacturing Practice), um die hohe Qualität zu gewährleisten, die für die Genehmigung von klinischen Studien oder die Marktzulassung durch die US-amerikanische FDA oder die europäische EMA erforderlich ist. Sowohl das Material für die bereits erfolgreich abgeschlossene Phase-1-Studie als auch das Material für die nun beantragte Phase-2-Studie wurden bei Wacker Biotech hergestellt.

Bei TransCon™ CNP handelt es sich um ein lang wirkendes Prodrug des natriuretischen Peptids vom Typ C (CNP) in der Entwicklung für Kinder mit Achondroplasie. Die Ergebnisse der Phase 1 haben bereits gezeigt, dass TransCon™ CNP eine kontinuierliche Exposition gegenüber CNP mit einem pharmakokinetischen Profil ermöglicht, das darauf ausgelegt war, die Wirksamkeit bei einmal wöchentlicher Dosierung zu maximieren. Bei der nun beantragten ACCOMPLISH-Studie handelt es sich um eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie, die etwa 60 Kinder im Alter von zwei bis zehn Jahren mit Achondroplasie aufnehmen wird. Das Studiendesign ist darauf ausgelegt, die Sicherheit und Wirksamkeit von TransCon™ CNP bei Kindern mit Zwergwuchs nachzuweisen.